Bébé soigné par une thérapie génique : "Des premiers résultats extrêmement prometteurs", selon le directeur général du laboratoire Généthon

Frédéric Revah salue des résultats qui ouvrent la voie "à d'autres applications".

Article rédigé par franceinfo
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Le directeur général du laboratoire Généthon d'Évry, Frederic Revah. (ERIC PIERMONT / AFP)
Le directeur général du laboratoire Généthon d'Évry, Frederic Revah. (ERIC PIERMONT / AFP)

C'est une première mondiale : un bébé américain a été soigné d'une maladie rare et mortelle grâce à une thérapie génique conçue sur mesure. Le directeur général du laboratoire Généthon d'Évry (Essonne) salue, lundi 19 mai sur franceinfo, des "premiers résultats prometteurs". Selon Frédéric Revah, ce premier succès pourrait en appeler d'autres. "Ça ouvre la voie à d'autres applications : pour des maladies rares mais également – de manière très personnalisée – pour des maladies fréquentes", estime-t-il.

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Cette thérapie génique sur mesure a permis de corriger une anomalie génétique qui empêchait le foie du nouveau-né d'éliminer l'ammoniac. Cette maladie très rare, touche environ un bébé sur un million. Après trois injections d'un produit créé spécialement pour l'enfant, les médecins pensent avoir corrigé le problème génétique.

Si la "technologie existait déjà", comme le rappelle Frédéric Revah, la personnalisation du traitement est quant à elle une nouveauté. Pour y parvenir, le directeur général du laboratoire spécialisé souligne l'importance d'une coordination étroite entre les soignants, les chercheurs et les autorités de santé. Dans le monde, 300 millions de personnes sont porteuses d'une maladie rare. Il en existe 7 000 connues à ce jour.

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