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Espoir de traitement pour une maladie dégénérative

C'est une première mondiale. Grâce aux chercheurs de l'Inserm à Strasbourg, un nouvel espoir de thérapie génique est né pour soigner une maladie rare au nom compliqué : l'ataxie de Friedreich. 1 500 personnes sont concernées en France, et pour l'instant, aucun traitement efficace n'est disponible.

Bruno Rougier

Radio France

Publié le 07/04/2014 07:28 Mis à jour le 02/05/2014 15:05

Temps de lecture : 2min

Actuellement, aucun
traitement efficace n'est disponible pour soigner la maladie de Friedrich.
Concernant 1500 personnes en France, elle apparait dans les premières années de
la vie.

Juliette Dieusart
est la présidente de l'association qui regroupe les familles de malades. "Ce sont des jeunes qui, progressivement, perdent la marche, l'écriture, l'élocution pour certains. Pour 80%, il y a aussi de attteintes cardiaques. Là, on vient d'enterrer 6 jeunes dont le coeur n'était plus qu'à 10 ou 20% de sa capacité."

Une équipe de Strasbourg
a réussi à apporter dans le cœur de souris malades un gène réparateur. Trois à
cinq semaines après cette thérapie génique, la maladie était totalement guérie.
Des essais sur l'homme vont démarrer à la fin de l'année prochaine ce qui
réjouit Juliette Dieusart : "C'est un espoir .. Le train est parti et j'espère que ça va donner quelque chose ". Il faudra encore
quelques années de patience pour le savoir.

Guérir complètement le cœur de souris

En attendant, cette équipe de
Strasbourg vient de réussir à guérir complètement le cœur de souris souffrant
de cette maladie. L'ataxie de
Friedrich apparait quand un gène qui fabrique une protéine appelée
"frataxine" est déficient.

Cette protéine joue un rôle fondamental
dans la production d'énergie qui est indispensable au fonctionnement du cœur.
Les chercheurs de Strasbourg ont réussi à apporter un gène réparateur dans les
cellules du cœur de souris malades.

Des essais sur l'homme fin 2015

Après la souris, des études sont menées sur le cochon et l'on envisage donc rapidement des essais cliniques sur l'homme fin 2015, début 2016.

En parrallèle, d'autres recherches sont faites pour apporter la protéine manquante au niveau de la moëlle épinière pour soigner cette fois les atteintes neurodégénératives.